Oveporexton: el nuevo fármaco que busca tratar la causa de la narcolepsia

Un nuevo medicamento podría marcar un cambio en el tratamiento de la narcolepsia tipo 1, un trastorno neurológico que provoca somnolencia excesiva durante el día y, en muchos pacientes, episodios de cataplejía, caracterizados por una pérdida repentina del tono muscular.

Se trata de oveporexton, desarrollado por la farmacéutica Takeda y comercializado en Estados Unidos bajo el nombre de Orzeyful. En agosto de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) autorizó su uso en adultos con narcolepsia tipo 1. El organismo estadounidense lo describió como el primer medicamento aprobado que actúa directamente sobre la pérdida de señalización de orexina, relacionada con la causa biológica de esta enfermedad.

¿Cómo funciona?

A diferencia de tratamientos que buscan controlar determinados síntomas, oveporexton es un agonista selectivo del receptor de orexina 2 (OX2R). La orexina es una sustancia del cerebro que participa en la regulación de los ciclos de sueño y vigilia.

En la narcolepsia tipo 1 existe una pérdida de neuronas productoras de orexina, lo que contribuye a los problemas para mantenerse despierto y a otros síntomas característicos de la enfermedad. El nuevo medicamento busca activar los receptores de orexina para compensar esa deficiencia.

Resultados de los ensayos clínicos

Los resultados de dos estudios internacionales de fase 3 mostraron mejoras estadísticamente significativas en diferentes síntomas de la narcolepsia tipo 1, incluyendo la capacidad para mantenerse despierto, la somnolencia excesiva y la frecuencia de episodios de cataplejía.

Los resultados fueron publicados en septiembre de 2026 por The New England Journal of Medicine. De acuerdo con Takeda, los estudios cumplieron sus objetivos principales y secundarios, y el medicamento presentó un perfil de seguridad consistente con investigaciones anteriores.

Entre los efectos adversos observados en estudios previos estuvieron el insomnio y algunos síntomas urinarios, aunque la compañía señaló que oveporexton fue generalmente bien tolerado.

¿Cuándo podría llegar a Europa?

Aunque el medicamento ya cuenta con autorización en Estados Unidos y también ha obtenido aprobación en otros mercados, Europa aún se encuentra dentro del proceso regulatorio. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ya cuenta con un plan de investigación pediátrica relacionado con oveporexton para narcolepsia, pero esto no equivale a una autorización de comercialización.

Por ello, la posible llegada del fármaco al mercado europeo dependerá de la evaluación y autorización correspondiente por parte de las autoridades sanitarias.

La aprobación estadounidense representa un paso importante para una enfermedad cuyo tratamiento tradicional se ha centrado principalmente en controlar sus síntomas. Oveporexton abre una nueva vía al intentar actuar sobre uno de los mecanismos biológicos relacionados con la narcolepsia tipo 1.